本報訊 （記者金婉霞）近日，科濟藥業控股有限公司（以下簡稱“科濟藥業”）在第67屆美國血液學會（“ASH”）年會進行壁報展示了CT0596在復發/難治性多發性骨髓瘤患者中的首次人體研究數據。根據最新的臨床試驗（NCT06718270）數據顯示，由科濟藥業研發的三基因編輯通用型靶向BCMA的CAR-T產品CT0596在早期臨床試驗中表現優異，不僅展現出強勁的抗腫瘤活性，更呈現出良好的安全可控性，為深陷治療困境的骨髓瘤患者帶來了新的曙光。

    本次公布的為劑量探索的一期臨床試驗研究結果，共納入了8例復發/難治性多發性骨髓瘤患者。這些患者既往治療線數中位數高達4.5線（范圍3-9線），屬于經過多重治療、病情復雜的難治性人群。

    截至2025年8月31日的評估數據顯示，CT0596的療效令人振奮：總體緩解率高：在8例可評估患者中，有6例達到了部分緩解（PR）及以上療效；深度緩解潛力顯著：在接受全劑量清淋預處理的6例患者中，有5例達到PR及以上，且這6例患者全部在治療第4周達到了微小殘留病（MRD）陰性。MRD陰性是目前多發性骨髓瘤治療中極為重要的預后指標，通常意味著更深的緩解程度和更長的生存獲益；完全緩解案例：共有3例患者達到嚴格意義的完全緩解（sCR），其中01號患者療效持續穩定，截至第8個月仍維持sCR且MRD陰性。所有8例患者均出現CAR-T細胞擴增，且療效不受基線NK細胞NKG2A表達水平影響。

    值得注意的是，對于一名伴有髓外疾病（通常治療難度更大）的患者，在接受第二次輸注后也成功達到PR，且髓外病變獲得緩解，顯示出CT0596在復雜病例中的治療潛力。

    此外，CT0596在本次試驗中表現出了極佳的安全性特征：細胞因子釋放綜合征（CRS）輕微，僅4例患者出現1級CRS，未發生2級及以上的嚴重CRS；試驗中未觀察到免疫效應細胞相關神經毒性綜合征（ICANS）或移植物抗宿主病（GVHD），無神經毒性與排異；未觀察到劑量限制性毒性，無患者因不良反應中斷治療或死亡，無治療中斷。

    記者了解到，目前，CT0596仍處于劑量探索階段。雖然清淋預處理的劑量方案已基本確定，但研究團隊正在積極探索更高的細胞給藥劑量，以進一步明確推薦的細胞劑量（RD）。基于目前令人鼓舞的初步數據，公司相關人士也表示，公司計劃于2026年開啟CT0596的IB期注冊臨床研究。

（編輯 張昕）